孤儿药是如何一步步走向高利润的？( 十 ) 20世纪90年代初

当然，基因疗法并不是治疗罕见疾病的唯一方法。一些生物技术公司已经决定避开基因疗法，如Cydan公司，致力于投资那些专注于孤儿药物开发的初创公司。该公司创始人兼首席执行官ChrisAdams表示：基因疗法太昂贵，而且竞争太激烈。我们相信专注于小分子、肽和蛋白质的研究仍然有足够多的潜力，可能治疗基因疾病。

Cydan这一研究策略确实取得了成效。 Adams说， Cydan已经成功地推出三家初创公司。其中第一家是2015年1月成立的Vtesse公司，旨在研究采用环糊精（糖分子）治疗Niemann-PickTypeC（一种罕见的溶酶体储存障碍的疾病），已于2017年4月被Sucampo制药公司以2亿美元的价格收购。

3 临床试验成本的降低

一般来说，致力于研究罕见疾病的制药公司不管是基因疗法还是研究其他疗法，罕见的单基因疾病的严重性都意味着：一旦研发出有效的药物，会带来巨大的收益。