基因编辑技术的进步以及基因治疗的改进 ， 拓宽了治疗单基因罕见疾病的可能性 。 美国国立卫生研究院NIH研究罕见色素沉着疾病的医学遗传学家DavidAdams说：“基因治疗在安全性方面取得了进展 ， 在某种程度上 ， 它的发展为我们拓宽研究途径提供了新的工具 。 当然 ， 基于CRISPR基因编辑技术等工具的新研究正在进行 ， 也许在未来将有助于疾病治疗 。 ”

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2017年12月 ， Spark Therapeutics公司的voretige neneparvovec-rzyl（Luxturna）成为首个获得FDA批准的基因疗法 ， 该疗法用于治疗由双等位基因RPE65突变引起的罕见的视网膜营养不良 。

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