孤儿药是如何一步步走向高利润的？(11) 20世纪90年代初

宾夕法尼亚大学孤儿病中心主任James Wilson表示：“在非常有限的患者群体中，仍有机会获得可靠的安全性和有效性的临床数据。这可能是一条获得注册审批的捷径，意味着罕见病研发成本只是常见疾病的一小部分。 ”

Wilson说，一家公司申请孤儿药审批仅需20名患者，然而常见心血管疾病的治疗药物或预防感染的疫苗可能需要数千患者参与临床试验。例如， Luxturna的三期临床试验仅有31名受试者。此外， FDA于2017年11月批准了另一种罕见溶酶体储存障碍的酶替代疗法—vestronidasealfa-vjbk(MEPSEVII) ，该试验仅23名受试者。

ThomsonReuters和Pfizer的2012年的一项报告表明，除了需要较少的受试者之外，孤儿药的临床试验往往比非孤儿药的周期更短，并且审批成功的可能性会高出5% 。

4 对高昂价格的应对

现在的问题是，患者或者他们的保险公司是否会为新的罕见疾病治疗买单。孤儿药已经是市场上昂贵的药物，每年需要花费数十万美元，而基因疗法又更加贴上了昂贵的价格标签：例如， Luxturna治疗一只眼睛大约需要花费45万美元。