孤儿药是如何一步步走向高利润的?(12)

Wilson说:“目前对于如何支付这笔钱是有争议的 。 ”一些科学家和经济学家提出了一次性付款的替代方案;威尔逊和CVS Health的首席医务官Troyen Brennan则提出了一种“按疗效付费”的模式 , 即只要治疗持续有效 , 就逐年支付款项 。

已经有证据表明一次性付款并不是最佳选择 。 去年 , 治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症(一种罕见的代谢性疾病)的基因疗法——alipogene tiparvovec(Glybera) , 由于需求不足而退出市场 。 这种疗法是由总部位于阿姆斯特丹的UniQure公司开发的 , 2012年获得欧盟批准成为第一种进入欧洲市场的基因疗法 。 Glybera是一种一次性的注射剂 , 花费约为100万美元 。

Spark Therapeutics公司一直在思考如何减轻患者治疗费用的沉重负担 , 如提供折扣或允许分期付款 。 该公司于2018年3月迎来了第一位接受Luxturna疗法的患者 。