其次 ， 科技的进步也让人们对疾病的复杂性有了更深入的了解 。 麻省理工学院斯隆管理学院(MIT Sloan School OfManagement)的经济学家安Andrew Lo表示 ， “随着我们对疾病本质的深入了解 ， 近年来出现了一种趋势 ， 即投资者普遍回避药物研发的早期阶段 ， 但这实际上增加了投资风险 。 ”

尽管成本更高 ， 收益更少 ， 但在罕见病药物研发的投资似乎与影响更大的生物医学行业的趋势背道而驰 。 Andrew Lo同时表示由于《孤儿药物法》提供的激励措施 ， 罕见病研究发展的前景良好 。

在联邦政府的帮助下 ， 1983年颁布的《孤儿药物法》(ODA)改变了罕见疾病的游戏规则 。 在法案通过之前 ， 只有10种孤儿药品进入市场 。 但是到2017年底 ， 已有450多种用于668种罕见病适应症的产品获得FDA批准 。

欧盟在2000年也通过了一项类似的政策 。 这两项立法为那些不愿投资于惠及极少数患者的药物的制药公司提供了激励措施 ， 如：独占市场(美国为7年 ， 欧洲为10年 ， 再加上儿科适应症的额外时间)；降低监管费用；在美国为临床试验提供补贴 。 Hughes表示：在这项立法出台之前 ， 投资方没有投资治疗罕见疾病的动机 ， 但是现在则被驱使要创造出更多的产品 ， 这是一个鲜明的对比 。

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