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该公司创立于1998年，总部位于荷兰阿姆斯特丹，该公司是AAV基因治疗的先驱，首个基因疗法Glybera于2012年获得欧盟批准，治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。
公司的主要候选基因疗法包括：1）AMT-061开发用于B型血友病，该疗法由一个携带因子IX Padua变异体（FIX-Padua）基因盒AAV5载体组成，正处于关键性III期临床研究HOPE-B，患者给药预计将在2019Q1启动；2）AMT-130开发用于亨廷顿氏病（HD）的治疗，这是一种罕见的遗传性疾病，导致大脑神经细胞的渐进性破坏，并在12-15年内导致完全的身心恶化。AMT-130的IND已于2018年12月提交，临床研究预计将在2019年开始。
除了上述2个候选基因疗法之外，该公司也有一些处于早期研究阶段的基因治疗项目。
9、VBL Therapeutics
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