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该公司成立于2013年，总部位于美国宾夕法尼亚州，是一家商业化阶段的生物技术公司，专注于开发治疗遗传疾病的基因疗法。该公司所开发的基于AAV的基因疗法Luxturna已于2017年12月获得美国FDA批准，用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者恢复和改善视力；在欧盟，该基因疗法于2018年11月获批。截止2018年9月30日的9个月内，Luxturna的净销售额为1560万美元。

公司处于临床阶段的其他候选基因疗法包括：1）SPK-7001治疗无脉络膜症处于剂量递增I/II期研究；2）SPK-8011治疗A型血友病，处于III期导入研究和I/II期研究；3）SPK-8016治疗A型血友病处于I/II期研究；4）SPK-3006治疗庞贝氏症，预计在2019年进入全球性I/II期临床研究。

8、uniQure

----不得不看！2019年基因治疗公司TOP10（附产品管线）//----

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