该公司是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于开发治疗严重神经疾病的基因疗法，其主要临床项目为VY-AADC，这是一种基因疗法，正处于II期临床研究RESTORE-1，用于帕金森病患者治疗对药物难以控制的运动波动。该研究最初设计为入组41例患者。基于2018年12月与美国FDA举行的B类会议，该公司决定将RESTORE-1研究的入组患者总数增加至75-100例。
该公司还计划启动VY-AADC的一项交错平行III期研究，该研究的规模和设计与RESTORE-1相似。（新浪医药编译/newborn）
文章参考来源：10 Gene Therapy Companies Unignorable in 2019
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