----白血病、骨髓增生异常综合征和异体移植篇//----

Abstract 7004: Enasidenib治疗IDH2突变的难治复发的急性髓细胞白血病（R/R AML）：一期剂量爬坡试验和扩展研究结果

背景：8-15%的AML患者具有IDH2突变（mIDH2） 。 mIDH2合成一种致癌的代谢产物 ， 2-羟基戊二酸（2-HG） ， 2-HG导致了DNA和组蛋白的高甲基化 ， 阻断了髓系分化 。 Enasidenib（AG-221）是一种口服的 ， 选择性的mIDH2蛋白的小分子抑制剂 。

方法：该1/2期临床研究评估了enasidenib的在mIDH2髓系肿瘤中的最大耐受剂量（MTD）、药代学、药动学数据、安全性以及临床效果 。 研究报道了1期试验和扩展研究中所有R/R AML患者的安全性和有效性 。

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