辉瑞全球产品开发部,罕见疾病高级副总裁兼首席开发官Brenda Cooperstone博士说:“ATTR-CM的诊断通常是被延误的,主因是对疾病意识的不足,而且患者心力衰竭症状类似于更常见原因的心衰。事实上,辉瑞认为只有不到1%的ATTR-CM的患者得到正确诊断。FDA对tafamidis的NDA受理,是辉瑞进一步提高对ATTR-CM认知这一目标的令人鼓舞一步,并为ATTR-CM患者带来一种获批的治疗选择。辉瑞期待与FDA合作,为这种致命疾病的带来首款疗法。”
参考资料:
[1]. US FDA Accepts Regulatory Submissions for Review of Tafamidis to Treat Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. Retrieved Jan,14, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/us-fda-accepts-regulatory-submissions-for-review-of-tafamidis-to-treat-transthyretin-amyloid-cardiomyopathy/
[2]. 显著降低死亡率,辉瑞心肌病新药公布3期结果. Retrieved Jan,14, 2019, https://mp.weixin.qq.com/s/naN6ri3Za-HX6xrBCBt-2Q
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