基因疗法保护脑细胞不受HTT缺陷基因损害 | 资讯( 二 ) VoyagerTherapeutics公司领先候选基因

Voyager公司HD研究性疗法的最新数据最近在瑞士洛桑的欧洲基因与细胞疗法协会（ESGCT）年会上进行了讨论，科学海报标题为：“使用VX-HTT01（一种靶向Huntingtin的亨廷顿舞蹈症基因疗法）新型给药模式强力敲低大型哺乳动物皮质和壳核中的Huntingtin” 。

Sah说， “作为我们最新递送优化工作的一部分，我们对致病基因表达的明显减少感到非常兴奋。 ”

这种新型候选基因疗法，利用无害的腺相关病毒衣壳（AAV1）来递送一小片RNA ，通过阻止其转化为致病性异常huntingtin蛋白，促进缺陷HTT基因的“沉默” 。

这种基于病毒的策略经常被安全用于基因治疗。不过，每种治疗方法都需要使病毒载体适应特定情况，以确保疗效。

在最近的临床前研究中，研究人员将VY-HTT01用于大型非人类灵长类动物的不同脑区，以找到能够在遭受HD影响的组织中产生最佳疗效的递送方案。