近日 ， 经美国FDA批准 ， 小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市 ， 一支药物标价210万美元(约1448万元) ， 堪称史上最贵药 。 Zolgensma由AveXis公司研发 ， 2018年4月 ， 诺华收购了AveXis ， 并获得了该基因疗法 。 SMA是一种罕见的遗传性疾病 ， 患儿用于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变 ， 因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状 ， 严重时 ， 在2岁时死亡 。 Zolgensma通过单次静脉注射 ， 向患儿SMN基因的功能性拷贝 ， 从而通过持续的SMN蛋白表达来阻止疾病进展 。

----史上最贵的药：一只药1448万元 ， 能治什么病？//----

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