“药物可及性”是最大困难 13种罕见病药物无医保支付( 五 ) 当前

然而，超适应证处方对患者、医生和医院都存在较大风险。为什么药品的生产企业不在中国申请相关罕见病适应证？

多名临床医生提到，许多成熟药品难以满足中国当下注册审评审批制度中对药品制剂的要求。“用今天的制剂标准，去要求一个在国外已经上市十多年的药品补做临床试验，常常是不合理的。”此外，许多“老药新用”的成熟药皆已过专利保护期，随着仿制药的出现，原研和仿制药生产企业为药品补做临床试验申请新适应证的动力都不足。

13种罕见病药物缺乏医保支付

目前已经在中国上市且有罕见病适应证的55种药品中，有29种药品被纳入国家医保目录，涉及18种罕见病。这29种药品中，有9种享受国家医保目录甲类报销，用于治疗11种罕见病适应证，患者使用时无需自负。

但另外26种药品，涉及21种罕见病，尚未被纳入国家医保目录。其中，有13种罕见病，涉及的所有治疗药品，均未被纳入我国医保目录。这意味着这13种罕见病的患者必须自费承担全部的药品治疗费用。在这13种罕见病的药品治疗花费中，年治疗费用高的近500万元，低的则仅需189元，中位值为20万元。这13种罕见病在我国约影响23万名患者，大部分人需要终身用药治疗。其中，有11种治疗药品的年治疗费用大于8万元人民币，在没有医保支付的情况下，患者难以维持长期足量和足疗程的治疗。